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治疗Hurler综合征药物的临床研究进展

2015-11-04 阅读(272666)

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AGT-181是一种正在研发中的用于治疗MPS I的酶替代疗法。MPS
I中最严重的类型Hurler综合征是一种罕见的、遗传性的溶酶体存储异常疾病，会影响患儿的大脑及脊髓，导致广泛的虚弱综合征。

ArmaGen公司首席执行官James
Callaway博士评价道：“AGT-181研究中第一例患者给药意味着我们距离致力于提供患者及医生用于目前未解决的Hurler综合征并发征的治疗选择的目标又向前迈进了很重要的一步。AGT-181是第二个进入临床研究阶段的药物，代表了ArmaGen公司持续承诺于帮助罕见病儿童患者。”

该1/2a期研究的主要目的是验证AGT-181的安全性及确定成人患者的耐受剂量，这些成人患者包括Hurler-Scheie及Scheie,是MPS
I中相对减弱或较轻的类型，计划入选9例18岁及以上的患者进入该研究。所有入选的患者接受为期8周的AGT-181治疗。关于研究的详细信息请参见://.breakingbarriersmpsitrial。

目前已上市的Hurler综合征的治疗药物不能透过血脑屏障(BBB)，因此并不能解决严重及进展型的该疾病神经系统并发症。AGT-181可以利用人体自身的系统来转运药物并非创伤性地穿过BBB进入中枢神经系统，作用于胰岛素转运受体从而作用于全身细胞。

关于Hurler综合征

Hurler综合征是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，起源于艾杜糖醛酸酶(IDUA)不足或缺失，后者用于分解人体产生的复合糖。Hurler综合征影响儿童的大脑和脊髓，导致虚弱的症状和体征，包括发育延迟、进行性智力下降、躯体功能丧失、语言发育功能受损(由于听力丧失及舌增大导致)、角膜及视网膜受损、腕管综合征及关节活动受限。全球大约有3000名患者罹患Hurler综合征，其中6.7%的患者在美国。Hurler综合征也称为黏多糖贮积症I型或MPS
I。轻型或非严重型MPS
I包括Hurler-Scheie和Scheie综合征。Hurler-Scheie综合征患者可能出现轻度认知障碍或注意力问题。Scheie综合征患者通常起病较晚，症状较轻，疾病进展缓慢，但最终会导致患者发生严重的全身性症状。

关于AGT-181

AGT-181是一种新型的正在研发中的酶替代疗法，用于治疗Hurler综合征患者的神经并发症。AGT-181源自ArmaGen公司的专利技术，利用人体天然的系统转运物质跨过血脑屏障，作用于同一受体转运胰岛素进入大脑。ArmaGen公司通过改造被称为艾杜糖醛酸酶(IDUA)作为免疫球蛋白G(IgG)融和蛋白而研发了AGT181。该融和蛋白与血脑屏障表面的胰岛素受体结合，使其通过血脑屏障。

关于ArmaGen

ArmaGen公司是一家注重于开发严重神经疾病创新药的私人生物科技公司。该公司正在开发一系列创新治疗药物，以治疗溶酶体贮积症的神经并发症，诸如Hunter综合征、Hurler综合征、异染性脑白质营养不良和Sanfilippo
A型综合征这类神经并发症，以及中枢神经系统疾病如阿尔兹海默病和帕金森病。如需更多信息请参考.armagen。

新闻来源：中国罕见病网