胱氨酸病的患儿会出现肝肾损害、生长发育迟滞和骨骼畸形等问题。
据《印度时报》报道，目前在印度，有记录的胱氨酸病为19例，其中只有11例患儿仍然存活。
印度理工学院马德拉斯分校化学系教授桑卡拉曼告诉《印度时报》记者：“我们在一年前开始研发这一药物，预计一两个月后即可准备上市。”
迄今为止，胱氨酸病尚无有效治愈方法。研究团队希望，该药物研制成功后能够阻遏胱氨酸病的进展。目前，这一药物唯一的生产商是总部坐落于巴黎的Orphan
Europe公司。印度患儿的父母每三个月就需要从那里进口这一药物。这次，研发团队希望能以人们能负担得起的价格，在印度销售同种药物。
新闻来源：中国罕见病网
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